Editie 3
Nummer 3 | Derdelijnszorg
Stamceltransplantatie bij kinderen
Allogene stamceltransplantatie (ASCT) heeft de afgelopen halve eeuw een enorme ontwikkeling doorgemaakt als succesvolle curatieve behandeling voor zowel kinderen met niet-maligne als met maligne aandoeningen. ASCT is in de laatste decade veel veiliger en effectiever geworden. De gemiddelde vijfjaars ziektevrije overleving na ASCT is nu ongeveer 70%. Recidief van de primaire ziekte en transplantatiegerelateerd overlijden vormen de belangrijkste oorzaak van therapiefalen. Strategieën die ASCT veiliger en effectiever hebben gemaakt, zijn betere weefseltyperingstechnieken en daarmee het optimale gebruik van niet-verwante donoren, de introductie van navelstrengbloed als stamcelbron, het gebruik van haplo-identieke familiedonoren door nieuwe vormen van transplantaatbewerking, betere monitoring op infecties (zoals virussen en schimmels), het gebruik van standaardprotocollen en het beter voorspelbaar maken van toxiciteit en effectiviteit van de voorbereidende immunochemotherapie, ook wel conditionering genoemd. Voor een selecte groep monogenetische ziekten zal autologe stamcelgentherapie in de komende jaren mogelijk de huidige allogene transplantatiebehandeling gaan vervangen. Met de opening van het Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie is de zorg voor kinderen die een allogene stamceltransplantatie nodig hebben in Nederland opnieuw ingericht.
Lees het hele artikelBeenmergfalen bij kinderen: van presentatie tot diagnose
Beenmergfalen kan zich bij kinderen op elke leeftijd presenteren en heeft een brede differentiële diagnose. Dit artikel legt de nadruk op verworven oorzaken van beenmergfalen na de neonatale leeftijd en in mindere mate op erfelijke oorzaken. Dit betreft zowel self-limiting aandoeningen, als infecties en deficiënties, maar ook ernstiger oorzaken als leukemie, aplastische anemie en paroxismale nachtelijke hemoglobinurie. Er wordt echter ook kort ingegaan op fanconianemie, shwachman-diamondsyndroom en diamond-blackfananemie. Hoewel het erfelijke aandoeningen zijn, presenteren deze ziekten zich vaak op latere leeftijd en moeten betrokken worden bij de differentiële diagnose van beenmergfalen. Vanwege de uitgebreide differentiële diagnose is het van belang een adequate anamnese en lichamelijk onderzoek te combineren met gericht aanvullend onderzoek. In dit artikel worden drie casus besproken, waarna het diagnostisch proces voor het kind met beenmergfalen verder wordt uitgewerkt.
Lees het hele artikel