Lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®): nieuw therapeutisch middel bij cystische fibrose

Farmacotherapie

Cystische fibrose (CF) wordt veroorzaakt door mutaties in het CFTR-gen, waardoor de functionaliteit en hoeveelheid van het CFTR-eiwit op het celoppervlak afneemt. Er zijn veel verschillende CFTR-mutaties, die worden ingedeeld in verschillende klassen die voor een groot deel de ernst van de ziekte bepalen. Een defect in het CFTR-eiwit leidt tot een verstoord elektrolyt- en watertransport over het celmembraan, waardoor patiënten viskeus (taai) slijm krijgen. Tot voor kort werden CF-patiënten vooral symptomatisch behandeld, maar de laatste jaren heeft er een verschuiving plaatsgevonden naar behandeling met CFTR-specifieke modulatoren die zijn gericht op specifieke mutaties. Orkambi® is de eerste combinatie van twee CFTR-modulatoren, ivacaftor en lumacaftor, en is sinds 1 mei 2018 ook voor kinderen vanaf 6 jaar oud geregistreerd in Nederland. Werkingsmechanisme, indicaties, kinetiek, effectiviteit, bijwerkingen en interacties met andere geneesmiddelen van lumacaftor/ivacaftor worden in dit artikel besproken.

Log nu in om het volledige artikel te bekijken of om te reageren.

Downloads bij dit artikel

Direct abonneren

Neem nu een abonnement op Praktische Pediatrie en ontvang:

  • 4x per jaar het nascholingstijdschrift Praktische Pediatrie;
  • 4 e-learnings op basis van vier hoofdartikelen per editie (4 punten per editie);
  • onbeperkt toegang tot deze website;

Direct abonneren