Geaccrediteerde nascholing
Geaccrediteerde nascholing
an familiaire hypercholesterolemie (FH) is in dit tijdschrift al eerder aandacht geschonken. Patiënten met FH lopen een groter risico op voortijdig overlijden aan cardiovasculaire aandoeningen. Het genetische defect is niet te behandelen maar met statines kan wel het vetspectrum verbeteren. Over de effectiviteit op korte termijn was redelijk veel bekend. Nederlandse onderzoekers onderzochten de effectiviteit over een periode van twintig jaar.
Ze benaderden de 214 patiënten met FH die ooit eerder met een onderzoek hadden meegedaan en nog met een statine werden behandeld. Na twintig jaar deden nog 184 van hen mee (86%). Ze werden vergeleken met hun brussen zonder FH. Deze groep omvatte 95 individuen, na twintig jaar nog 77 (81%). Het gemiddelde LDL-cholesterol van de patiënten was gedaald van 6,1 naar 4,2 mmol/l en het behandeldoel (LDL-cholesterol < 2,6 mmol/l) was bij 37 patiënten (20%) bereikt. De dikte van de intima van de arteria carotis, een maat voor arteriosclerose, was bij de patiënten met 0,0056 mm toegenomen, bij de brussen met 0,0057 mm. Omdat ook gegevens bekend waren van 156 ouders met FH, konden de onderzoekers nagaan of er verschil was in het optreden van cardiovasculaire aandoeningen. In de onderzochte patiëntengroep was 99% op de leeftijd van 39 jaar vrij van een dergelijke aandoening; van hun ouders was dat 74% (de ‘hazard ratio’ (het risico op een negatieve uitkomst) was, gecorrigeerd voor geslacht en roken, 11,8 (95%-betrouwbaarheidsinterval 3,0-107), elf van deze ouders waren op die leeftijd al overleden. Het artikel rept niet over bijwerkingen of andere behandelingen.
Het is een geweldige prestatie dat zo’n grote groep na zo lange tijd weer kon worden onderzocht. De dikte van de intima en serumwaarden zijn meetbare surrogaatparameters. Beide wijzen na twintig jaar op effectiviteit van de behandeling. De afname van het optreden van cardiovasculaire morbiditeit en mortaliteit vergeleken met die van de ouders zegt meer.
Hoewel de gemiddelde waarde van het LDL-cholesterol afnam, was maar bij 20% van de patiënten het behandeldoel gehaald, terwijl de andere patiënten hadden gemeld wel therapietrouw te zijn. De auteurs gaan er niet op in hoe dat komt. Het is jammer dat er geen inzicht is gegeven in de invloed van een eventueel dieet, andere maatregelen, kosten, bijwerkingen en kwaliteit van leven. Dit onderzoek ondersteunt de gedachte dat behandeling van deze groep met statines zinvol is.
Literatuur
Braamskamp M, Wiegman A, Wijburg F. Hypercholesterolemie bij kinderen. Prakt Pediatrie. 2014;1:22-26.
Luitink IK, Wiegman A, Kusters DM et al. 20-year follow-up of statins in children with familial hypercholesterolemia. N Engl J Med. 2019;381:1547-1556.