Geaccrediteerde nascholing
Geaccrediteerde nascholing
Sikkelcelanemie is een invaliderende ziekte met hemolyse en periodiek ‘vaso-occlusieve crises’ met vaak ernstige pijn. Centraal in de pathofysiologie van sikkelcelziekte staat de polymerisatie van ongesatureerd hemoglobine. Voxelotor is in staat deze polymerisatie af te remmen. Recent verscheen een artikel waarin het effect van voxelotor bij patiënten werd beschreven.
In dit dubbelblinde, gerandomiseerde onderzoek kregen 274 deelnemers van gemiddeld 24 jaar oud (12-59 jaar) 1500 mg voxelotor of een placebo eenmaal daags oraal. Na 24 weken bleek in de groep die 1500 mg kreeg, het hemoglobinegehalte – de primaire uitkomstmaat – gemiddeld 1,1 g/dl (= 0,68 mmol/l) hoger (95%-betrouwbaarheidsinterval (95%-BI) 0,9-1,4 g/dl); in de placebogroep was de verandering -0,1 g/dl (95%-BI -0,3 tot 0,4). Ook andere laboratoriumbepalingen lieten zien dat de behandeling leidde tot minder hemolyse. De jaarlijkse incidentie van crises per persoon per jaar was in de placebogroep 3,2 (95%-BI 2,5 tot 4,1) en in de 1500 mg-groep 2,8 (95%-BI 2,2 tot 3,6). In alle groepen traden evenveel vergelijkbare bijwerkingen op.
Aan dit onderzoek deden volwassenen en jongeren vanaf 12 jaar mee. Of jongere kinderen ook baat hebben bij deze behandeling is nog niet duidelijk. Dit onderzoek richtte zich op biochemische parameters en de uitkomsten daarvan zijn positief. Patiëntgebonden parameters als ‘minder opnamen of ziekenhuisbezoek’ of ‘kwaliteit van leven’ werden niet beoordeeld. Het was dan ook een fase-3-onderzoek. Verheugend is in ieder geval dat behandelmethoden voor deze nare aandoening in ontwikkeling zijn.
Literatuur
Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, et al. A phase-3 randomized trial of voxelotor in sickle cell disease. N Eng J Med. 2019;381:509-19.