Alles in 1

In het wetenschappelijk onderzoek naar behandelingen bij zeldzame ziekten zijn klassieke onderzoeksmethoden voor interventiestudies vaak niet mogelijk. Studieontwerpen op basis van één patiënt bieden een oplossing. Hier bespreken we het n=1-ontwerp als robuuste onderzoeksmethode met een hoge mate van bewijsvoering. Een n=1-studie is een dubbelblinde, multipele cross-over-, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie met één patiënt. Een patiënt ondergaat meerdere blokken van actieve behandeling afgewisseld met een placebo en is zo zijn eigen controle om het effect van de behandeling te meten. In een n=1-studie kan ook het effect van een behandeling op individueel niveau worden bestudeerd in plaats van alleen op groepsniveau. Een n=1 heeft – zoals iedere onderzoeksmethode – voordelen en beperkingen, maar kan helder inzicht geven in de aan- of afwezigheid van een behandeleffect.